美国FDA将于本周批准全球首款突破性CRISPR基因编辑疗法lg...

12月8日消息，据媒体报道，美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogene autotemcel（简称Exa-cel）预计将在本周末获得美国食品药品管理局（FDA）的批准。这是全球首个获批的CRISPR基因编辑疗法，该突破具有里程碑意义，主要用于治疗镰状细胞贫血病适应症患者。据估计，每位患者所需费用大概在200万美元左右，相比其他成本更贵的基因疗法（300万美元左右），Exa-cel能够更大范围地提供给成千上万名患者。上月，该疗法已在英国获批，商品名为Casgevy。 同时，美国监管机构也在审查Bluebird Bio的另一种基因疗法lovo-cel。它的作用与exa-cel不同，但给药方式相似，也旨在消除疼痛。预计将于本月晚些时候获得批准。