美国准备批准首款镰状细胞病患者的基因编辑疗法lg...

据报道，美国食品和药物管理局预计将批准exa-cel基因编辑用于治疗镰状细胞性贫血病患者。

Exa-cel将成为美国首款使用CRISPR基因编辑技术的获批药物。

这种治疗方法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同开发。预计每位患者的费用约为200万美元。