如果问大多数病人喜欢吞服药片、注射还是输液,大多数人可能会选择药片。
但是,对于使用脆弱分子的药物来说,这并不总是可行的,因为这些分子无法忍受胃肠道中的物理和化学条件。这正是一些早期给药公司的用武之地——它们中的大多数还没有引起投资者的注意。
Canaccord Genuity的分析师Edward Nash解释说,药物输送往往是一个"滚动行业"。
他在回顾过去的行业周期时说:"从历史上看,一旦专注于药物递送的生物技术公司开始形成良好的临界质量,一旦它们真正开始展示积极的概念验证数据,你就会看到大制药公司一拥而上,将它们收购。"
大公司通常希望通过提供更方便或更有效的给药方式,扩大使用其药物的患者群体。Nash说,他们还将给药创新视为扩大其独家专利保护的潜在途径,他怀疑该行业可能正处于新一轮给药技术上市的黎明期。
Nash最近考察了四家从事给药业务的公司:Rani Therapeutics(RANI)、Biora Therapeutics(BIOR)、Avalyn Pharma和Elektrofi。Nash给予Rani股票"买入"评级,但不包括Biora。Avalyn和Elektrofi都是非上市公司。
根据FactSet的数据,跟踪Rani的六位分析师都将该股评级为买入。Nas的目标股价为26美元,高于22美元的平均目标股价,意味着该股较上周五收盘价有568%的上涨空间。2023年迄今为止,该公司市值下降了36%,市值略低于1.88亿美元。
根据FactSet的数据,估值为4100万美元的Biora仅被两位分析师覆盖。他们的平均目标价为34美元,比该股上周五的收盘价高出1000%以上。
其他方式的注射
Rani和Biora的给药系统使用胶囊。这些"机器人药丸"可以像其他普通药丸一样吞服,但其中的胶囊可以保护内部储存的有效载荷,直到化合物到达体内的正确位置。
就Rani而言,它的胶囊会在肠道中溶解。在溶解过程中,会释放出一个气球,气球膨胀后会将糖针刺入患者的小肠壁。随着糖的溶解,储存在针头中的药物被释放到血液中。与其他针头不同的是,由于肠道内的神经感受器并不十分敏感,因此不会感到疼痛。
Rani的CEO Talat Imran在接受CNBC采访时说:"这实际上只是通过其他方式进行注射。我们在你身体的一个部位注,你感觉不到疼痛。"
Rani公司正在研究如何为骨质疏松症、银屑病关节炎、甲状旁腺功能减退癥症牛皮癣提供药物。但该公司表示,它的技术可以用于一系列药物,包括基于肠道激素GLP-1的常用药物,这些药物用于治疗糖尿病和肥胖症。
肥胖症药物一直是业界高度关注的领域。虽然该领域目前主要由Ozempic和Wegovy的生产商诺和Novo Nordisk和开发出Mounjaro的Eli Lilly主导,但Evercore ISI正在跟踪33家公司在该领域开展的47个不同临床阶段的项目。Evercore说,尽管这些活动涉及22种不同的机制,但约有一半涉及某种形式的GLP-1,而且人们非常重视开发可口服给患者的GLP-1药物。
目前,最有效的GLP-1减肥药物是通过皮下注射给药。Novo Nordisk和Eli Lilly都很难满足对其药物的需求,一些人认为,以药片形式生产药物会更快。
Nash强调,给药方式会影响药物的市场规模。
以最常见的骨病——骨质疏松症为例。据估计,每年约有150万例骨折与骨质疏松症有关。
虽然有药物可以改善骨密度,但由于需要注射,许多人并没有从中受益。Nash说,一种更简便的接受治疗的方式可以提高患者的依从性,并有可能增加收入,因为患者不会不断地循环使用和停用药物。
BTIG分析师Julian Harrison预计,Rani的RT-102有可能成为骨质疏松症的首选疗法。
Harrison认为,Rani药片的有效性也令人鼓舞,因为它可以与多种药物一起使用。他指出,Rani的给药机制有可能使某些药物更加有效。
Biora公司的技术只适用于液体,目前正在开发两种类型的疗法。纳什说,一种是针对消化道的药物,另一种是更系统的生物治疗药物。公司有几个项目正在进行中,包括一个治疗溃疡性结肠炎的项目和另一个用阿达木单抗治疗自身免疫性疾病的项目。该公司还在开发一种GLP-1激动剂的给药机制。
Nash表示,Avalyn Pharma公司的重点是通过吸入方式给药,而Elektrofi公司则致力于浓缩药物制剂。Elektrofi公司的技术可能适用于在诊所或医院通过耗时的输液来给药的抗癌药物。如果能够成功浓缩剂量,病人就可以用注射的方式代替静脉输液——也可能在家里进行。
未来几个月至关重要
Rani和Biora股票的走向将取决于它们的项目今后如何进展。
分析师称,未来几个月对Rani公司来说非常重要。公司将于今年年底在欧盟开始骨质疏松症的二期试验。也许更为重要的是,一旦获得FDA的批准,该公司可能在第四季度启动美国试验点。
如果能按计划进行,预计将在明年第二季度取得初步结果。
Cantor Fitzgerald公司分析师Olivia Brayer在最近的一份研究报告中写道:"预计明年年中公布的第二阶段数据有可能大大降低该平台的风险,并使公司更接近商业化。"
Rani公司在第二季度结束时拥有7460万美元的现金等价物,公司表示这笔资金至少足够公司未来12个月的运营。该公司还与Celltrion等公司建立了合作关系。
Rani的CEO Imran表示,合作关系是公司战略的重要组成部分,公司的技术可以使现有药物更好地发挥作用。这位计算机科学专业的毕业生强调了机器人药丸的广泛用途,从携带治疗肽和蛋白质到抗体和核苷酸。
他说:"我们的业务不是制造药物。"