福音！辉瑞公司宣布血友病新疗法达到试验目标，可代替350万美元的高价疗法lg...

FX168财经报社(北美)讯 美国制药商辉瑞公司(Pfizer Inc .)周二(5月30日)表示，其实验性血友病疗法的后期研究数据显示，在减少患者出血率方面，辉瑞的疗法优于目前的标准治疗方法。

辉瑞公司表示，该疗法marstacimab已经达到了其主要试验目标，显示出优于因子替代疗法的优势，在严重血友病A和中重度至重度血友病B患者中出血减少92%。

政府数据显示，血友病会阻碍人体制造凝血蛋白的能力，导致受伤或手术后出血时间延长，主要影响男性。在美国，血友病A的估计患病率为每10万男性中有12例，血友病B的患病率为每10万男性中有3.7例。

目前的治疗标准需要定期输注缺失的蛋白质。而辉瑞每周一次的marstacimab是一种抗组织因子途径抑制剂，可以帮助启动血液凝固。

澳大利亚制药公司CSL有限公司(CSL. ax)的基因疗法Hemgenix为血友病B患者提供了长期解决方案，但却是世界上最昂贵的治疗方法之一，成本接近350万美元。

辉瑞正在开发至少另外两种治疗血友病的疗法。去年12月制药商辉瑞在血友病B基因疗法的后期研究中实现了主要目标。当时辉瑞表示，Fidanacogene Elaparvovec疗法与标准的凝血因子替代疗法一样有效甚至更好。与标准治疗相比，该药物将接受治疗的患者的年出血率降低了71%，需要治疗的出血率降低了78%。

凭借积极的试验结果，辉瑞的疗法有望与CSL Behring AG的Hemgenix竞争，Hemgenix于2022年11月获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。

目前的马司他单抗试验只测试了没有任何抗体阻止凝血蛋白VIII或IX产生的患者。辉瑞也在这些抑制剂的患者中测试marstacimab，预计将在2024年底获得数据。